Это медицинское лечение, которое заключается во встраивании отсутствующих генов, которые не производят белки, которые должны или не должны делать это правильно, с целью изменения генетической информации пациента, чтобы избежать или вылечить генетические заболевания.
Он заключается в передаче генетического материала клеткам или тканям человека, чтобы заставить клетки выполнять новую функцию или восстанавливать или вмешиваться в существующую функцию.
Генная терапия представляет собой нововведение в медицине с точки зрения лечения генетических заболеваний. Его постулировали как лучшую альтернативу, но в то же время это была величайшая проблема, потому что это наиболее сложная техника.
Его главное преимущество заключается в том, что он атакует корень проблемы, а именно дефектный ген, вызывающий заболевание, путем передачи правильной его версии.
С другой стороны, основная и самая большая проблема заключается в том, чтобы переданный генетический материал был правильно направлен в те клетки или ткани, которые требуют, чтобы ген выполнял свою функцию, или чтобы введенный ген регулировался наиболее сходным образом с таковым у здоровых людей..
Есть три стратегии или способа применения генной терапии, а именно:
- Ex vivo: состоит из извлечения клеток, которые необходимо восстановить у пациента. Их ремонтируют в лаборатории, а затем повторно имплантируют в тело человека, которого лечат.
- In situ: состоит из введения гена репарации непосредственно в дефектную клетку или ткань.
- In vivo: он заключается в прямом введении гена-корректора пациенту, чтобы он достиг точки, требующей лечения.
Для проведения генной терапии необходим вектор, который является носителем, переносящим ген в клетки. Это может быть вирусное или невирусное.
Вирусные векторы: ретровирус, аденовирус, аденоассоциированный вирус и вирус герпеса. Невирусными являются: бомбардировка частицами, прямая инъекция ДНК или РНК и введение молекул, которые могут распознаваться рецепторами ткани или клетки-мишени (получающие терапию).
Первая попытка передать ген для человека была сделана в 1970 г. для hyperargininemia, который является аутосомно - рецессивным заболеванием связанно с мутацией в гене печени аргиназы I. Это заболевание возникает из-за тяжелых неврологических отклонений у пораженных детей. Известно, что двое детей, которым вводили вирус «папилломы Шопе», вызывающий бородавки у кроликов, рассматривались как источник аргиназы I. Однако результаты неизвестны, так как они никогда не публиковались. Другой тест на бета-талассемию был проведен в 1980 году в Италии и Израиле, но результаты также не были опубликованы.
В 1988 г. был утвержден первый протокол переноса генов, результаты которого были опубликованы. Этот официальный протокол был проведен с двумя девушками, страдающими дефицитом аденозиндезаминазы (ADA). Ген ADA был вставлен ex vivo в лимфоциты периферической крови, и, хотя у девочек улучшилось состояние, было невозможно точно определить, чем был истинный терапевтический эффект.
Сегодня, несмотря на успехи в генной терапии, которая широко применяется в лечении рака, многое еще предстоит улучшить, и это остается экспериментальным методом.
